主治：氣結痰凝血瘀所致的甲狀腺腫，甲狀腺瘤，淋巴結結核，骨結核，乳腺增生，乳腺良性腫瘤。亦可用於各種腦瘤、肌纖維瘤，神經纖維瘤，淋巴肉芽腫及其它良惡性腫瘤。
方解：
方中馬錢子祛皮裏膜外凝結之痰毒，麝香、白膠香 調氣血，消癰疽，解毒止痛，爲主藥;
五靈脂、當歸、乳香、沒藥、地 龍活血化瘀，消腫止痛爲臣藥;
草烏溫經止痛，墨炭消腫解毒共爲 佐使藥，全方共湊活血祛瘀，消腫止痛之功效。
現代應用：
現代醫學認爲本方擴張血管，促進血液循環，解痙，鎮痛，消炎，抗腫瘤。用於寒溼痰瘀所致的流注、痰核、瘰癧、乳巖、橫痃、貼骨疽、蟮拱頭、一切陰疽初起。症見皮色不變、腫硬作痛者。臨牀用於骨關節結核、淋巴結核、慢性化膿性骨髓炎、乳腺癌、淋巴結炎、甲狀腺癌、多發性膿腫等屬上述證候者。
國內的一些學者用小金丹治療各類癌症，都有一些臨牀療效報告。如苗承鋼用小金丹合用中藥治療肺癌共68例，隨機分爲小金丹加中藥組，中藥加化療組，以3個月爲1個療程，共治療3個療程，結果小金丹加中藥組有效率爲78.9%，中藥加化療組有效率爲70.0%，兩組比較有統計學意義，提示中藥加小金丹組療效優於中藥加化療組。
小金丹是一純中藥製劑，副作用比較小，不過需要注意的是馬錢子有毒，注意使用劑量。體質 虛弱，正氣不足者不可久服。丸內有五靈脂，不可與參劑同服。服藥期間避免與生冷、葷腥油膩、辛辣刺激及海鮮類食品同用，戒菸酒，以防助溼化熱，加重病情。
