研究顯示，鼻內催產素治療在24周的時間內對自閉症患兒社會或認知功能沒有顯著的改善。
孤獨症，又稱自閉症或孤獨性障礙（ASD）等，是廣泛性發育障礙的代表性疾病。《DSM-IV-TR》將ASD分爲5種：孤獨性障礙、Retts綜合症、童年瓦解性障礙、阿斯伯格綜合徵和未特定的ASD。其中，孤獨性障礙與阿斯伯格綜合徵較爲常見。
孤獨症是一種影響多個發育領域的終生性疾病。因永遠沉浸在自己的星空中，ASD被稱作是“星星的孩子”。目前有關孤獨症的患病率報道不一，一般認爲約爲兒童人口的2～5/萬人，男女比例約爲3～4：1，男孩比女孩多3-4倍。
實驗研究和小型臨牀試驗表明，用鼻內催產素治療可以減少自閉症譜系障礙患者的社交障礙（見：Nature：“星星的孩子”重見光芒！喚醒“共情基因”Nlgn3， 或能治癒自閉症）。在臨牀實踐中，許多自閉症譜系障礙患兒都使用了催產素。爲此，來自杜克大學精神病學和行爲科學系的專家開展了相關研究，結果發表在NEJM雜誌上。
研究人員對3至17歲的自閉症譜系障礙兒童和青少年進行了爲期24周的鼻內催產素治療的安慰劑對照的2期試驗。參與者按1：1的比例隨機分配，根據年齡和語言流暢度進行分層，接受催產素或安慰劑，鼻內給藥，總目標劑量爲每天48IU。主要結果是異常行爲檢查表修改後的社會退縮子量表（ABC-mSW）從基線的最小二乘平均變化，該量表包括13個項目（分數範圍從0到39，分數越高表示社會互動越少）。次要結果包括兩個額外的社會功能測量和一個簡略的智商測量。
結果顯示，在接受篩查的355名兒童和青少年中，有290人被納入。共有146人被分配到催產素組，144人被分配到安慰劑組；分別有139人和138人完成了基線和至少一次基線後ABC-mSW評估，並被納入修改後的意向治療分析中。
催產素組的ABC-mSW評分（主要結果）從基線起的最小二乘平均變化爲-3.7，安慰劑組爲-3.5（最小二乘平均差異，-0.2；95%置信區間，-1.5至1.0；P=0.61）。次要結果在試驗組之間一般沒有差異。兩組的不良事件的發生率和嚴重程度相似。
綜上，該研究顯示鼻內催產素治療在24周的時間內對自閉症患兒社會或認知功能沒有顯著的改善。
