有些疾病會先天性遺傳，長大後也難以根治。可是如果在胎兒還未出生時，將對應的“正常”幹細胞移植進子宮內，那麼，這些患有諸如血友病、地中海貧血、神經肌肉缺陷等家族病史的父母，將有更多機會擁有一名健康的寶寶。
昨天，記者從上海交大醫學遺傳研究所黃淑幀課題組獲悉，經過7年多研究，其在動物活體內的幹細胞研究取得了突破性進展;並且利用這一技術，還在羊等動物器官上找到了如何批量“生產”人源蛋白的“藥廠”。
爲什麼選擇在胎兒期間“種”幹細胞呢?據課題組專家解釋，目前，“幹細胞移植”遭遇很多瓶頸。除了倫理問題外，最大的困難在於成年人體免疫系統非常強大，會自動識別“異族”細胞並本能“排斥”。爲此，科學家往往會先用放射線、基因敲除等手段“搗毀”成年動物的免疫系統，不給它機會“抵抗”。
但顯然，這種方法今後很難用到人身上。“由於胎兒早期的免疫系統尚未發育成熟，因此對‘外來者’一般不予以排斥。”在黃淑幀看來，這種名爲“幹細胞宮內移植”的新產前治療手段，將有望根治人類的先天性/遺傳性疾病。
雖然國際上沒有任何先例，可上海科學家仍然大膽地決定對50只懷孕45-65天的山羊媽媽進行實驗。在摸準了羊寶寶的位置後，通過B超監視“帶路”，他們成功把人的臍血幹細胞注射入胎羊腹腔內。最後，39只羊寶寶先後順利誕生，最大的已度過了4歲生日。
利用基因芯片，專家們欣喜地發現羊寶寶的血液、骨髓、脾、肝、腎、骨骼肌、肺、心臟等器官裏，都有人的基因，最高的檢出率達37%。
課題組專家表示，儘管現在離臨牀還很遙遠，但隨着這一研究課題的深入，可以想象，人類可以把自己的幹細胞移植到羊身上，“種”一個健康的組織器官給自己用，且不用擔心排異反應，甚至可以像打預防針一樣，進行產前治療和組織損傷修復，誕生出健康寶寶。上
海科學家們在實驗期間還有意外收穫———隨着山羊寶寶的降生，其體內的人源幹細胞也隨之“成長”。這就意味着將來醫療中所需的大量人源蛋白，有了最好的天然“生產車間”———人/動物嵌合體的器官。以肝臟爲例，它能製造4000多種蛋白，其中包括不少藥用蛋白。含有人肝細胞的山羊肝，就好比是各類藥用蛋白的“藥廠”。
據悉，該項研究成果已經刊登在今年4月的國際權威《美國科學院院報(PNAS)》上，並於昨天正式通過了國內專家組鑑定。
